नई एमआरएनए डिलीवरी तकनीक जन्म से पहले आनुवंशिक विकारों को ठीक कर सकती है

यूसी डेविस और यूसी बर्कले के एक नए अध्ययन में, शोधकर्ताओं ने भ्रूण के मस्तिष्क कोशिकाओं तक एमआरएनए पहुंचाने की एक विधि विकसित की है, जो संभावित रूप से जन्म से पहले एंजेलमैन और रेट सिंड्रोम जैसे आनुवंशिक विकारों को ठीक करने का एक तरीका प्रदान करती है। मैसेंजर आरएनए इंजेक्ट करके (एमआरएनए) लिपिड में संपुटित नैनोकणों (एलएनपी) सीधे भ्रूण के मस्तिष्क की कोशिकाओं में, अध्ययन ने विकासशील मस्तिष्क में जीन संपादन के लिए एक माउस मॉडल में आशाजनक परिणाम दिखाए, जैसा कि एसीएस नैनो में बताया गया है।

प्रौद्योगिकी को समझना

यहां उपयोग की जाने वाली एलएनपी तकनीक एमआरएनए के लिए “डिलीवरी वाहन” के रूप में कार्य करती है, जो कोशिकाओं में प्रोटीन के लिए ब्लूप्रिंट के रूप में कार्य करती है। एमआरएनए प्रदान करके जो कोशिका को Cas9 एंजाइम बनाने का निर्देश देता है, जो जीन को संपादित कर सकता है, शोधकर्ता भ्रूण के मस्तिष्क में कोशिकाओं को सफलतापूर्वक लक्षित किया गया। यह विधि महत्वपूर्ण विकासात्मक चरण में आनुवंशिक उत्परिवर्तन को ठीक कर सकती है, संभावित रूप से जन्म से पहले हानिकारक सेलुलर परिवर्तनों को रोक सकती है। यूसी डेविस बायोमेडिकल इंजीनियरिंग प्रोफेसर, वरिष्ठ शोधकर्ता डॉ. ऐजुन वांग ने कहा कि यह दृष्टिकोण भ्रूण के मस्तिष्क के विकास में एक महत्वपूर्ण अवधि के दौरान दोषपूर्ण जीन के सुधार की अनुमति दे सकता है।

गर्भाशय में जीन संपादन के निहितार्थ और लाभ

शोध इस बात के लिए एक मॉडल प्रदान करता है कि रक्त-मस्तिष्क बाधा बनने से पहले, न्यूरोडेवलपमेंटल स्थितियों का इलाज कैसे किया जा सकता है, जो आमतौर पर जन्म के बाद उपचार को सीमित करता है। कोशिकाओं को जल्दी ठीक करने से अधिक स्थायी लाभ हो सकते हैं, खासकर जब से स्मृति और अनुभूति के लिए महत्वपूर्ण क्षेत्रों में महत्वपूर्ण संख्या में न्यूरॉन्स स्वस्थ आनुवंशिक सामग्री को शामिल करते हुए दिखाए गए हैं।

एलएनपी एमआरएनए उपचार का भविष्य

एलएनपी विधि सूजन के जोखिम को भी कम करती है, जो मस्तिष्क तक एमआरएनए डिलीवरी में एक आम चुनौती है। यह शोध केंद्रीय तंत्रिका तंत्र को लक्षित करने वाले भविष्य के उपचारों के लिए आधार तैयार करता है, जहां गर्भाशय में दिए गए उपचार जन्म के समय बेहतर स्वास्थ्य परिणामों में तब्दील हो सकते हैं। शोधकर्ताओं ने यह देखने के लिए इस तकनीक को विकसित करना जारी रखने की योजना बनाई है कि क्या इसे अन्य आनुवंशिक स्थितियों के लिए संभावित व्यापक अनुप्रयोगों के साथ, जन्म से पहले बीमारी की रोकथाम में अधिक व्यापक रूप से लागू किया जा सकता है।